媒體(tǐ)中(zhōng)心

不得不承認：中(zhōng)國的抗癌新藥做得越來越棒了。

1月15日，我(wǒ)國新藥研發的領軍企業百濟神州（BeiGene）發布消息：美國食品藥品監督管理局（FDA）授予其在研抗癌新藥——布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑zanubrutinib——突破性療法認定，用于治療既往至少接受過一(yī)種治療的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者。

突破性療法認定既代表FDA對藥物(wù)的肯定，藥物(wù)的審評批準也會明顯加快

什麽是”突破性療法認定”（Breakthrough Therapy designation）？

”突破性療法認定是美國FDA鼓勵新藥研發的四項激勵措施之一(yī)，也是FDA支持力度最大(dà)的一(yī)項加快措施，得到認定的在研新藥的審評速度将明顯加快。”據百濟神州高級副總裁、全球藥政事務負責人闫小(xiǎo)軍女士介紹，在研新藥能否獲得FDA的突破性療法認定，取決于兩項标準：一(yī)是該藥是用于治療嚴重的或威脅生(shēng)命的疾病；二是療效特别好，即：其初步臨床試驗表明，該藥在一(yī)個或多個有臨床意義的終點指标上與現有療法相比有顯著改善。

”根據FDA指導原則，研發中(zhōng)的新藥若獲得突破性療法的認定，将享受一(yī)系列優惠待遇，包括：FDA審評人員(yuán)悉心指導設計有效的藥物(wù)開(kāi)發計劃，和FDA更多的溝通交流機會及FDA及時的反饋，有高級管理人員(yuán)參與的政策和審評資(zī)源支持，以及滾動審評和NDA申報後的優先審評的資(zī)格等。”闫小(xiǎo)軍介紹說，《美國食品藥品監督管理局安全與創新法案》對上述優惠措施的落實做了具體(tǐ)、詳細的規定，以确保得到認定的新藥以最快的速度通過臨床審評和上市注冊等。”因此，獲得突破性療法認定，不僅代表着FDA對這一(yī)在研藥物(wù)的肯定，也會加快候選藥物(wù)的開(kāi)發、審評。”

她舉例說，由百時美施貴寶開(kāi)發的那武利尤單抗注射液，由阿斯利康開(kāi)發的甲磺酸奧西替尼片等藥物(wù)，都曾獲得過FDA的突破性療法認定，其審評、上市速度也明顯快于其他藥物(wù)。

”近年來，中(zhōng)國到美國FDA申請臨床的在研新藥已有多個，但尚無在抗腫瘤藥領域獲得突破性療法認定的，zanubrutinib是第一(yī)個。”闫小(xiǎo)軍說。

套細胞淋巴瘤診斷時通常爲晚期，目前缺乏理想藥物(wù)

淋巴瘤是一(yī)組起源于B、T或NK細胞的含多種亞型的惡性腫瘤。套細胞淋巴瘤（MCL）通常是侵襲性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于”套區”的B細胞。

統計數據顯示，2014年美國有70800起新增NHL病例，其中(zhōng)MCL新增病例爲總數的6%（約4200起）。2013年，中(zhōng)國大(dà)陸的淋巴瘤發病率爲每10萬人中(zhōng)4.2例，死亡率爲每10萬人中(zhōng)2.2例，在最常見癌症中(zhōng)排名第十一(yī)位，在癌症死亡主要原因中(zhōng)排名第十。雖然個别患者病程呈惰性進展——也就是進展緩慢(màn)，但是MCL通常預後很差，中(zhōng)位生(shēng)存期爲三至四年。”更讓人憂慮的是，MCL在診斷時通常已經處于疾病晚期。”闫小(xiǎo)軍說。

Zanubrutinib正在全球開(kāi)展廣泛臨床

總部位于北(běi)京的百濟神州，是一(yī)家以研發爲基礎的全球性生(shēng)物(wù)科技公司，專注于分(fēn)子靶向和免疫腫瘤療法的研發。闫小(xiǎo)軍告訴記者，Zanubrutinib（項目代号BGB-3111）是一(yī)款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小(xiǎo)分(fēn)子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的關鍵性臨床試驗項目，作爲單藥和與其他療法進行聯合用藥治療包括多種淋巴瘤在内的血液腫瘤。

據介紹，zanubrutinib正在進行的全球性臨床研究包括：一(yī)項已完成患者入組的針對華氏巨球蛋白(bái)血症（WM）患者對比伊布替尼的全球3期臨床研究；一(yī)項針對初治慢(màn)性淋巴細胞白(bái)血病（CLL）/小(xiǎo)淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的全球3期臨床研究；一(yī)項與GAZYVA®（奧比妥珠單抗）聯合用藥治療複發/難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤的全球關鍵性2期臨床研究；一(yī)項針對R/R CLL/ SLL患者對比伊布替尼的全球3期臨床研究；一(yī)項全球1期臨床研究。

在中(zhōng)國，zanubrutinib已完成了兩項關鍵性2期臨床試驗，分(fēn)别用于治療MCL患者和CLL/SLL患者；用于治療WM患者的關鍵2期臨床試驗患者入組已經完成。據悉，zanubrutinib也已被納入十三五‘國家重大(dà)新藥創制專項’立項支持。

在美國，zanubrutinib除了獲得治療成年MCL患者的突破性療法認定，美國FDA還授予其治療WM患者的快速通道資(zī)格（fast track designation）。

”同時，中(zhōng)國國家藥品監督管理局藥品審評中(zhōng)心（CDE）正在對zanubrutinib用于治療R/R MCL和R/R CLL/SLL的新藥上市申請進行審評，兩者均被納入優先審評。”闫小(xiǎo)軍說。

中(zhōng)國抗癌藥研發開(kāi)花結果，患者的選擇越來越多

腫瘤是目前威脅國人健康的頭号殺手，藥物(wù)治療依然是首選。

值得欣慰的是，近年來在國家的大(dà)力支持下(xià)，在新藥創制重大(dà)科技專項的大(dà)力支持和藥監新政的激勵下(xià)，恒瑞、石藥等知(zhī)名老藥企開(kāi)始由仿制轉向新藥研發，百濟神州、信達生(shēng)物(wù)、君實生(shēng)物(wù)等研發新秀不斷湧現，中(zhōng)國的抗癌新藥研發開(kāi)花結果，多個抗癌新藥陸續獲批上市，抗癌藥隻能仿制和依賴進口的尴尬局面正在改變。

僅以2018年爲例。國家藥監局日前公布的數據顯示，2018年有共48個全新藥品獲批上市，其中(zhōng)38個爲進口，10個是國産。在10個國産藥物(wù)中(zhōng)，有9個是全球首次批準的新分(fēn)子藥物(wù)，在數量上首次超過EMA（歐洲藥品管理局）和PMDA（日本藥品和醫療器械局）；其中(zhōng)多數爲抗癌新藥，如恒瑞的吡咯替尼、正大(dà)天晴的安羅替尼、和記黃埔的呋喹替尼、君實生(shēng)物(wù)的特瑞普利單抗、信達生(shēng)物(wù)的信迪利單抗等；其中(zhōng)，特瑞普利單抗和信迪利單抗爲國産PD-1單抗藥物(wù)，打破了進口腫瘤免疫藥物(wù)的壟斷。

可以肯定的是，今後我(wǒ)國自主研發的抗癌新藥會越來越多，質量也會越來越好，價格也會越來越便宜。